Casimersén
Casimersén es un medicamento que se vende con el nombre comercial Amondys 45. Es un oligonucleótido antisentido que se emplea en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Solo está indicado cuando existe una mutación confirmada en el exón 45 del gen de la distrofina.[1] [2]
| Casimersén | ||
|---|---|---|
| Identificadores | ||
| Número CAS | 1422958-19-7 | |
| Código ATC | M09AX13 | |
| DrugBank | DB14984 | |
| KEGG | D11988 | |
| Datos químicos | ||
| Fórmula | C268H424N124O95P22 | |
| Datos clínicos | ||
| Estado legal | Necesita prescripción médica | |
| Vías de adm. | Intravenosa | |
Mecanismo de acción
editarSe une al exón 45 del pre-ARN mensajero del gen que codifica la distrofina, provocando la omisión de este exón durante el procesamiento del ARN mensajero, lo cual hace posible la producción de una proteína distrofina más corta, pero funcional, en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.[2]
Referencias
editar- ↑ «An Overview of Recent Advances and Clinical Applications of Exon Skipping and Splice Modulation for Muscular Dystrophy and Various Genetic Diseases». Omisión de exón y terapias de inclusión. Methods in Molecular Biology 1828. Clifton, N.J. 2018. pp. 31-55. ISBN 978-1-4939-8650-7. PMID 30171533. doi:10.1007/978-1-4939-8651-4_2.
- ↑ a b Casimersen for Duchenne muscular dystrophy. Autores: H Wilton-Clark 1, T Yokota, PMID 34909800, DOI: 10.1358/dot.2021.57.12.3352740.