Diferencia entre revisiones de «Terapia génica»

* Terapia de enfermedades adquiridas: Entre este tipo de enfermedades la más destacada es el [[cáncer]]. Se usan distintas estrategias, como la inserción de determinados genes suicidas en las células tumorales o la inserción de [[antígeno]]s tumorales para potenciar la [[respuesta inmune]].

 

En el procedimiento de la terapia génica de Ashanthi, los doctores extrajeron los [[glóbulos blancos]] del cuerpo del niño, dejaron las células crecer en el laboratorio, insertando el gen que faltaba en las células, y después introdujeron los glóbulos blancos modificados genéticamente dentro de la circulación sanguínea del paciente. Las pruebas de laboratorio han demostrado que la terapia consolidó el sistema inmune de Ashanthi; ya que no volvieron a aparecer infecciones recurrentes, pudiendo asistir a la escuela, llevando una vida normal e incluso ser vacunado contra [[tos ferina]]. Este procedimiento no era curativo, ya que los glóbulos blancos tratados genéticamente solamente son eficaces durante algunos meses, después de los cuales, el proceso debía ser repetido (VII, Thompson [primer] 1993).

 

Las células diana tales como las células del hígado o del pulmón del paciente se infectan con el vector. El vector entonces descarga su material genético que contiene el gen humano terapéutico en la célula diana. La generación de un producto funcional de la proteína codificada por el gen terapéutico restaura la célula diana a un estado normal.

 

En teoría es posible [[Transfección|transfectar]] las células somáticas (la mayoría de las células del cuerpo) o las células del germinales (tales como gametos, y sus precursores). Toda la terapia génica humana se ha centrado hasta ahora en las células somáticas, mientras que su utilización en células germinales en seres humanos sigue siendo solamente una perspectiva altamente polémica. Para que el gen introducido sea transmitido normalmente al descendiente, necesita no sólo ser insertado en la célula, sino también ser incorporado en los cromosomas por [[recombinación genética]].